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中國醫學科學院蘇州協和方舟生物醫藥研發中心召開

2013年度學術報告會

    會議主持:蔣永平博士
    出席人員:戴衛、丁欣欣、張慶宇、馬鈺波、劉日河、盧珞、蔣天辰、蔣永平、任志華等

    蘇州方舟基因藥業有限公司、中國醫學科學院蘇州協和方舟生物醫藥研發中心2013年度學術報告會于2013年10月24-25日在廣西北海市召開。與會期間,蘇州協和研發中心教授及專家對承擔的國家科技專項課題進展情況進行了報告,并對研發中心學生培養情況進行了討論。

    首先是蔣永平博士對我研發中心承擔的國際科技術合作與交流專項《聯合研發高效擴增及定向分化人臍帶血干細胞制備通用血液》項目進展作了年度報告:該項目目前已經成功利用細胞因子組合對人外周血及臍帶血來源的干細胞進行高效擴增,下一步將利用擴增后的干細胞定向分化為紅細胞用于制備新型通用血液,并對這種新型通用血液進行基因組穩定性與細胞周期研究;與成體紅細胞比較性研究;體內成瘤性評價研究;細胞毒理學評價以及小鼠或靈長類動物體內的移植治療試驗研究。

    隨后劉日河博士對我研發中心所承擔的國家科技重大專項《蘇州方舟藥業創新藥物孵化基地建設》項目作了報告:該項目主要由三部分組成:第一部分是蔣永平博士所負責的“新一代抗腫瘤藥物Endostatin的表達純化及其臨床前研究”,此課題采用定點突變技術,在Endostatin的N末端添加4個氨基酸,得到活性更高、半衰期更長、穩定性更好的新型突變體,并改變透析條件的方法使復性效率由原來的不到1%提高到目前的80%,這一技術性突破進展為實現產業化生產Endostatin奠定了基礎,并且完成了藥學,藥效學(單獨及聯合)和藥理毒理實驗等臨床前研究,為臨床應用打下了堅實基礎。第二部分是劉日河博士所負責的“新型腫瘤靶向 RNA 適配體篩選技術平臺的搭建及納米醫學應用”,該課題旨在搭建具國際前沿性的活體-SELEX技術平臺,以開展新型腫瘤靶向RNA適配體的活體篩選。目前已經搭建起針對CD44蛋白的體外RNA適配體篩選技術平臺,通過對CD44-HABD蛋白的體外RNA適配體測序發現了三條有效序列,其中一條與CD44-HABD蛋白具有特異性的親和力,下一步的工作是采用皮下荷人肺癌裸鼠模型對RNA 適配體進行體內篩選。第三部分是馬鈺波博士所負責的“臍血來源干細胞的體外擴增及血液病治療應用”,已完成基礎培養基配方和優化的細胞生長因子組合配方的研發。以人臍帶血造血干細胞為例,體外培養9天可以實現干細胞增長40倍左右,總有核細胞擴增180倍左右;體外培養16天時, CD34+造血干細胞可增長60左右,總有核細胞擴增可達1800倍左右。

    接著戴衛博士做對國家重大科技專項《誘導多能干細胞庫的建立及其在血液病治療方面的應用研究》項目進展做了報告:該項目已經成功構建了TAT- SALL4B慢病毒載體,并轉染至干細胞促進其擴增。目前正在開展的工作是運用血友病人的iPS細胞經基因插入糾正該病的遺傳缺陷體外研究;利用人臍帶組織來源血管內皮細胞移植對小鼠血友病模型的疾病逆轉研究等。

    隨后馬鈺波博士介紹了其美國實驗室的最新研究進展:與傳統的ips誘導方式不同,采用小分子誘導已分化的下游CD34+臍血細胞定向去分化為其上游的前體干細胞,并通過對形成的Hemangioblast-like細胞再次誘導分化為可以用的內皮細胞或血液細胞。這一方法與概念減少了iPS高致癌性的缺點,并能夠穩定的產生在某一分化方向上的多功能干細胞。

    我研發中心所承擔的衛生部行業專項《嚴重致畸致殘出生缺陷檢測平臺建立及其臨床應用評價》項目情況如下:該項目擬針對我國常見且危害嚴重的遺傳性疾病包括先天性心臟病、心肌病、長Q-T間期綜合癥和孤獨癥,根據上述疾病的致病基因序列及其突變譜特點,分別設計出用于高通量分子診斷技術,并進行人群預防和臨場診斷應用中的評價,建立適合我國國情的臨床遺傳學新技術服務體系和診斷平臺,項目于今年9月開始正式實施,目前處于起步階段,任有許多技術及實際操作難點需要克服。

    最后,丁欣欣博士做了題為 “Function of Microsomal P450 Enzymes in Hematopoietic Stem Cells” 的報告,介紹了細胞色素P450在癌癥治療,毒性物質反應防治方面的生物活性,并建立Liver-specific Cpr基因敲除小鼠模型、Brain-Cpr-null (Camk2a-Cre/Cpr-lox)小鼠模型等多種轉基因動物模型。進一步介紹了P450在干細胞存活,擴增,分化方面的重要性,通過抑制P450還原酶可以提高造血干細胞在小鼠體內的長期增殖效率,進一步研究SR1對造血干細胞的促擴增作用是否與其調節CYPs的功能相關。

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